📰 Новини
Європейські регулятори схвалили першу генну терапію для дітей
Перша в світі генна терапія для дітей, розроблена італійськими вченими і полягає в «ремонті» дефектних генів, отримала схвалення Європейського агентства з лікарських засобів (ЕАЛС).
Як повідомляє Reuters, творцями терапії Strimvelis є італійські вчені і фахівці з міжнародної фармацевтичної компанії GlaxoSmithKline. У 2014 році, згідно з офіційним звітом, компанія інвестувала в наукові дослідження більше 3 млрд британських фунтів. Йдеться про лікування рідкісного і важкого імунного захворювання ADA-SCID (ADA Severe Combined Immune Deficiency), що викликається дефіцитом утилізуючого пурини ферменту аденозиндеамінази. У хворої дитини перестають формуватися лейкоцити. У 2012 році захворювання пробували лікувати стовбуровими клітинами, проте клінічного підтвердження ефективності методу знайдено не було. Єдина існуюча досі терапія – донорство кісткового мозку. Але знайти відповідного донора вдається не завжди.
За даними інформагентства, щорічно в Європі народжуються 15 дітей, яким ставлять діагноз ADA-SCID. Без пересадки кісткового мозку і відновлення імунної функції вони рідко доживають до двох років. При цьому, щоб прожити якийсь час, діти повинні міститися в ідеально стерильних умовах.
Strimvelis стала першою в світі схваленою дитячою генною терапією. Раніше вже була схвалена доросла терапія Glybera UniQure, за допомогою якої лікують рідкісні захворювання крові.
Правила коментування
Вітаємо Вас на сайті Pingvin Pro. Ми докладаємо всіх зусиль, аби переконатися, що коментарі наших статей вільні від тролінгу, спаму та образ. Саме тому, на нашому сайті включена премодерація коментарів. Будь ласка, ознайомтеся з кількома правилами коментування.
- Перш за все, коментування відбувається через сторонній сервіс Disqus. Модератори сайту не несуть відповідальність за дії сервісу.
- На сайті ввімкнена премодерація. Тому ваш коментар може з’явитися не одразу. Нам теж інколи треба спати.
- Будьте ввічливими – ми не заохочуємо на сайті грубість та образи. Пам’ятайте, що слова мають вплив на людей! Саме тому, модератори сайту залишають за собою право не публікувати той чи інший коментар.
- Будь-які образи, відкриті чи завуальовані, у бік команди сайту, конкретного автора чи інших коментаторів, одразу видаляються. Агресивний коментатор може бути забанений без попереджень і пояснень з боку адміністрації сайту.
- Якщо вас забанили – на це були причини. Ми не пояснюємо причин ані тут, ані через інші канали зв’язку з редакторами сайту.
- Коментарі, які містять посилання на сторонні сайти чи ресурси можуть бути видалені без попереджень. Ми не рекламний майданчик для інших ресурсів.
- Якщо Ви виявили коментар, який порушує правила нашого сайту, обов’язково позначте його як спам – модератори цінують Вашу підтримку.
Схожі новини
ШІ у медицині: чи замінить штучний інтелект ваш валідол?
Штучний інтелект (ШІ) уже читає сигнали нашого тіла: смартгодинники фіксують коливання пульсу, моделі аналізують короткі відрізки ЕКГ, а цифрові помічники підказують вправи для заспокоєння. Проте навіть з усіма цими «розумними» інструментами люди не завжди готові покластися лише на алгоритм – інколи допомагає проста звичка тримати під рукою засоби першої допомоги, наприклад валідол. У цій статті […]
5 професій майбутнього та ключові навички для успіху
Світ праці стрімко змінюється, і вже сьогодні ми можемо передбачити, які професії будуть найбільш затребуваними у найближчі роки. Технологічний прогрес, зміни в суспільстві та нові виклики формують попит на спеціалістів із нестандартним мисленням і унікальними навичками. У цій статті ми розглянемо пʼять професій майбутнього, які обіцяють високу затребуваність і конкурентні зарплати. Опанування цих професій може […]