Головна » Технології / Новини ІТ » Європейські регулятори схвалили першу генну терапію для дітей

Перша в світі генна терапія для дітей, розроблена італійськими вченими і полягає в «ремонті» дефектних генів, отримала схвалення Європейського агентства з лікарських засобів (ЕАЛС).




Як повідомляє Reuters, творцями терапії Strimvelis є італійські вчені і фахівці з міжнародної фармацевтичної компанії GlaxoSmithKline. У 2014 році, згідно з офіційним звітом, компанія інвестувала в наукові дослідження більше 3 млрд британських фунтів. Йдеться про лікування рідкісного і важкого імунного захворювання ADA-SCID (ADA Severe Combined Immune Deficiency), що викликається дефіцитом утилізуючого пурини ферменту аденозиндеамінази. У хворої дитини перестають формуватися лейкоцити. У 2012 році захворювання пробували лікувати стовбуровими клітинами, проте клінічного підтвердження ефективності методу знайдено не було. Єдина існуюча досі терапія – донорство кісткового мозку. Але знайти відповідного донора вдається не завжди.

За даними інформагентства, щорічно в Європі народжуються 15 дітей, яким ставлять діагноз ADA-SCID. Без пересадки кісткового мозку і відновлення імунної функції вони рідко доживають до двох років. При цьому, щоб прожити якийсь час, діти повинні міститися в ідеально стерильних умовах.

Strimvelis стала першою в світі схваленою дитячою генною терапією. Раніше вже була схвалена доросла терапія Glybera UniQure, за допомогою якої лікують рідкісні захворювання крові.

Якщо Ви знайшли помилку, будь ласка, виділіть фрагмент тексту та натисніть Ctrl+Enter.
Поділитися:

Новини партнерів

Правила коментування

Вітаємо Вас на сайті Pingvin Pro. Ми докладаємо всіх зусиль, аби переконатися, що коментарі наших статей вільні від тролінгу, спаму та образ. Саме тому, на нашому сайті включена премодерація коментарів. Будь ласка, ознайомтеся з кількома правилами коментування.

  1. Перш за все, коментування відбувається через сторонній сервіс Disqus. Модератори сайту не несуть відповідальність за дії сервісу.
  2. На сайті ввімкнена премодерація. Тому ваш коментар може з’явитися не одразу. Нам теж інколи треба спати.
  3. Будьте ввічливими – ми не заохочуємо на сайті грубість та образи. Пам’ятайте, що слова мають вплив на людей! Саме тому, модератори сайту залишають за собою право не публікувати той чи інший коментар.
  4. Будь-які образи, відкриті чи завуальовані, у бік команди сайту, конкретного автора чи інших коментаторів, одразу видаляються. Агресивний коментатор може бути забанений без попереджень і пояснень з боку адміністрації сайту.
  5. Якщо вас забанили – на це були причини. Ми не пояснюємо причин ані тут, ані через інші канали зв’язку з редакторами сайту.
  6. Коментарі, які містять посилання на сторонні сайти чи ресурси можуть бути видалені без попереджень. Ми не рекламний майданчик для інших ресурсів.
  7. Якщо Ви виявили коментар, який порушує правила нашого сайту, обов’язково позначте його як спам – модератори цінують Вашу підтримку.

Схожі новини

Новини ІТ

Користувачі Fitbit та Garmin можуть допомогти вивчити вплив COVID-19 на бігунів

Ноттінгемський університет шукає добровольців, які поділяться своїми даними, щоб дослідити вплив COVID-19 на бігунів. Для участі потрібно бути користувачем Garmin, Strava, MyFitnessPal, Fitbit або WattsonBlue. Підписуйтесь на наш Telegram-канал Ті, хто хворів на COVID-19 зауважують, що після виліковування наслідки ще довго залишаються. Багатьом потрібні місяці, що прийти до своєї форми. Інфекція викликає накопичення запальних клітин та […]


Новини ІТ

У Південній Кореї знайшли спосіб подвоїти щільність зберігання заряду в акумуляторах

Вартість сучасних тягових акумуляторів для електромобілів на 35% визначається катодом. Південнокорейські вчені запропонували новий матеріал для виготовлення катода з використанням марганцю та нікелю. Це дозволить збільшити густину зберігання електроенергії вдвічі щодо літій-залізо-фосфатних акумуляторів (LFP). Наразі всі зусилля вчених планети спрямовані на вирішення двох основних проблем при виробництві тягових акумуляторів. Необхідно підвищувати щільність зберігання заряду та при цьому […]


Новини партнерів

Повідомити про помилку

Текст, який буде надіслано нашим редакторам: