Європейські регулятори схвалили першу генну терапію для дітей

Перша в світі генна терапія для дітей, розроблена італійськими вченими і полягає в «ремонті» дефектних генів, отримала схвалення Європейського агентства з лікарських засобів (ЕАЛС).

Як повідомляє Reuters, творцями терапії Strimvelis є італійські вчені і фахівці з міжнародної фармацевтичної компанії GlaxoSmithKline. У 2014 році, згідно з офіційним звітом, компанія інвестувала в наукові дослідження більше 3 млрд британських фунтів. Йдеться про лікування рідкісного і важкого імунного захворювання ADA-SCID (ADA Severe Combined Immune Deficiency), що викликається дефіцитом утилізуючого пурини ферменту аденозиндеамінази. У хворої дитини перестають формуватися лейкоцити. У 2012 році захворювання пробували лікувати стовбуровими клітинами, проте клінічного підтвердження ефективності методу знайдено не було. Єдина існуюча досі терапія – донорство кісткового мозку. Але знайти відповідного донора вдається не завжди.

За даними інформагентства, щорічно в Європі народжуються 15 дітей, яким ставлять діагноз ADA-SCID. Без пересадки кісткового мозку і відновлення імунної функції вони рідко доживають до двох років. При цьому, щоб прожити якийсь час, діти повинні міститися в ідеально стерильних умовах.

Strimvelis стала першою в світі схваленою дитячою генною терапією. Раніше вже була схвалена доросла терапія Glybera UniQure, за допомогою якої лікують рідкісні захворювання крові.